บทคัดย่อ
โรค Hereditary angioedema (HAE) เป็นโรคทางพันธุกรรมหายากที่คุกคามชีวิตผู้ป่วย โรคนี้สามารถนำไปสู่การเกิดอาการกำเริบเฉียบพลัน โดยมีอาการบวมอย่างรุนแรงที่เกิดขึ้นในบริเวณต่างๆ เช่น ใบหน้า ทางเดินอาหารและกล่องเสียง การเกิดอาการกำเริบเฉียบพลันสามารถทำให้เกิดการเข้ารักษาตัวในโรงพยาบาลจนไปถึงการเสียชีวิต ดังนั้นยาที่มีประสิทธิภาพจึงมีความจำเป็นอย่างยิ่งสำหรับการรักษาการเกิดอาการกำเริบเฉียบพลัน แต่อย่างไรก็ตาม ประเทศไทยยังไม่มียารักษาที่จำเพาะต่อการเกิดอาการกำเริบเฉียบพลัน ดังนั้นการเพิ่มสิทธิประโยชน์สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค HAE ยังคงเป็นความท้าทายในประเทศไทย การทบทวนนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อกำหนดขอบเขตของการวิจัยในเอกสารเผยแพร่ที่ตรวจสอบสวัสดิการและกลยุทธ์สำหรับการเพิ่มสิทธิประโยชน์สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค HAE ในประเทศไทย กระบวนการวิจัย: การสืบค้นดำเนินการจนถึงวันที่ 5 มกราคม พ.ศ. 2565 โดยสืบค้นผ่านฐานข้อมูล Embase, Scopus, OpenGrey, PubMed, Science direct, Clinicaltrials.gov และ Cochrane ซึ่งเป็นการศึกษาด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาที่ใช้รักษาอาการกำเริบเฉียบพลันจะถูกคัดเลือกเข้าการศึกษา นอกจากนี้ยังมีการสำรวจข้อมูลจากบริษัทเอกชนและประชุมผู้เชี่ยวชาญ รวมถึงผู้มีส่วนได้ส่วนเสีย เพื่อสำรวจสถานการณ์ ต้นทุน ระบบบริการสุขภาพในการคัดกรอง วินิจฉัย รักษาและส่งต่อผู้ป่วยโรค HAE ในประเทศไทย ผลการศึกษาจากบทความ จำนวน 4,834 บทความ ที่สืบค้นจากฐานข้อมูล พบ 28 บทความ ที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาที่ใช้รักษาอาการกำเริบเฉียบพลันของโรค HAE โดยมี 24 การศึกษาที่เป็นบทความต้นฉบับ 1 การศึกษาที่เป็นรูปแบบการทบทวนวรรณกรรมอย่างเป็นระบบและวิเคราะห์อภิมานเครือข่าย และ 3 การศึกษาที่เป็นรูปแบบการศึกษาต้นทุนประสิทธิผล จากการศึกษาในปัจจุบันพบว่า ยาทางเลือกหลัก ได้แก่ Plasma-derived C1 inhibitor, Recombinant C1 inhibitor Conestat alfa, Icatibant และ Ecallantide แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ในการรักษาอาการกำเริบเฉียบพลันของโรค HAE ได้มากกว่ายาหลอก แต่อย่างไรก็ตาม ในประเทศไทยยังไม่มีการศึกษาต้นทุนประสิทธิผลของยาทางเลือกหลักในการรักษาอาการกำเริบเฉียบพลัน สรุป : โรค HAE อาจจะส่งผลกระทบต่องบประมาณของประเทศไทยหากผู้ป่วยไม่ได้รับการรักษาที่เหมาะสม ดังนั้นการตรวจคัดกรอง วินิจฉัย รวมไปถึงการรักษาด้วยยาที่มีประสิทธิภาพและความปลอดภัย จึงมีความสำคัญและอาจจะสามารถลดค่าใช้จ่ายทางการแพทย์ในการรักษาผู้ป่วยโรค HAE ได้ แต่อย่างไรก็ตาม ควรมีการศึกษาต้นทุนประสิทธิผลของยาทางเลือกหลักในการรักษาอาการกำเริบเฉียบพลันในประเทศไทยเพิ่มเติม
บทคัดย่อ
Background: Hereditary angioedema (HAE) is a rare and life-threatening genetic disease. This disease can lead to recurrent attacks of severe swelling occurring in areas such as the face, gastrointestinal tract, and larynx. These attacks can result in hospitalization or death. Thus, effective medications are necessary for treating the acute attacks. However, Thailand did not specify medication for treatment and prophylaxis. Therefore, effective strategies for universal health coverage for the management of HAE patients remain a challenge in Thailand. This review aims to determine the extent of research in the published literature that examine benefit package and strategies for universal health coverage for the management of HAE patients in Thailand. Method: On 5th January 2022, Embase, Scopus, OpenGrey, PubMed, Science direct, Clinicaltrials.gov, and Cochrane were searched for literature published from inception. Studies evaluating the efficacy and safety of medication for treating acute attacks in HAE patients were included. Additionally, this study performed a survey of data from the drug company, experts in the field, and stakeholders. Our survey asked about the situation, cost, and health service systems for screening, diagnosis, treatment, and referring HAE patients in Thailand. Result: Of 4,834 articles identified, 28 studies were included. Twenty-four studies are original articles, one study was a systematic review and network meta-analysis, and three studies were cost-effectiveness analyses. From current trials, first-line therapy such as Plasma-derived C1 inhibitor, Recombinant C1 inhibitor Conestat alfa, Icatibant, and Ecallantide showed benefits over placebo.However, the study related to the full economic evaluation of first-line therapy in Thailand has not been provided. Conclusion: HAE may affect the budget of Thailand if patients do not receive appropriate treatment. Thus, screening, diagnosis, and effective medication for treating acute attacks are essential measures to decrease the overall HAE-related healthcare cost. However, full economic evaluation studies of first-line therapy in Thailand are needed.
