การเพิ่มสิทธิประโยชน์การรักษาผู้ป่วยโรค HAE (Hereditary Angioedema) ที่เกิดจากความผิดปกติของเอนไซม์ C1 esterase inhibitor: C1-INH

Abstract

โรค Hereditary angioedema (HAE) เป็นโรคทางพันธุกรรมหายากที่คุกคามชีวิตผู้ป่วย โรคนี้สามารถนำไปสู่การเกิดอาการกำเริบเฉียบพลัน โดยมีอาการบวมอย่างรุนแรงที่เกิดขึ้นในบริเวณต่างๆ เช่น ใบหน้า ทางเดินอาหารและกล่องเสียง การเกิดอาการกำเริบเฉียบพลันสามารถทำให้เกิดการเข้ารักษาตัวในโรงพยาบาลจนไปถึงการเสียชีวิต ดังนั้นยาที่มีประสิทธิภาพจึงมีความจำเป็นอย่างยิ่งสำหรับการรักษาการเกิดอาการกำเริบเฉียบพลัน แต่อย่างไรก็ตาม ประเทศไทยยังไม่มียารักษาที่จำเพาะต่อการเกิดอาการกำเริบเฉียบพลัน ดังนั้นการเพิ่มสิทธิประโยชน์สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค HAE ยังคงเป็นความท้าทายในประเทศไทย การทบทวนนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อกำหนดขอบเขตของการวิจัยในเอกสารเผยแพร่ที่ตรวจสอบสวัสดิการและกลยุทธ์สำหรับการเพิ่มสิทธิประโยชน์สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค HAE ในประเทศไทย กระบวนการวิจัย: การสืบค้นดำเนินการจนถึงวันที่ 5 มกราคม พ.ศ. 2565 โดยสืบค้นผ่านฐานข้อมูล Embase, Scopus, OpenGrey, PubMed, Science direct, Clinicaltrials.gov และ Cochrane ซึ่งเป็นการศึกษาด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาที่ใช้รักษาอาการกำเริบเฉียบพลันจะถูกคัดเลือกเข้าการศึกษา นอกจากนี้ยังมีการสำรวจข้อมูลจากบริษัทเอกชนและประชุมผู้เชี่ยวชาญ รวมถึงผู้มีส่วนได้ส่วนเสีย เพื่อสำรวจสถานการณ์ ต้นทุน ระบบบริการสุขภาพในการคัดกรอง วินิจฉัย รักษาและส่งต่อผู้ป่วยโรค HAE ในประเทศไทย ผลการศึกษาจากบทความ จำนวน 4,834 บทความ ที่สืบค้นจากฐานข้อมูล พบ 28 บทความ ที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาที่ใช้รักษาอาการกำเริบเฉียบพลันของโรค HAE โดยมี 24 การศึกษาที่เป็นบทความต้นฉบับ 1 การศึกษาที่เป็นรูปแบบการทบทวนวรรณกรรมอย่างเป็นระบบและวิเคราะห์อภิมานเครือข่าย และ 3 การศึกษาที่เป็นรูปแบบการศึกษาต้นทุนประสิทธิผล จากการศึกษาในปัจจุบันพบว่า ยาทางเลือกหลัก ได้แก่ Plasma-derived C1 inhibitor, Recombinant C1 inhibitor Conestat alfa, Icatibant และ Ecallantide แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ในการรักษาอาการกำเริบเฉียบพลันของโรค HAE ได้มากกว่ายาหลอก แต่อย่างไรก็ตาม ในประเทศไทยยังไม่มีการศึกษาต้นทุนประสิทธิผลของยาทางเลือกหลักในการรักษาอาการกำเริบเฉียบพลัน สรุป : โรค HAE อาจจะส่งผลกระทบต่องบประมาณของประเทศไทยหากผู้ป่วยไม่ได้รับการรักษาที่เหมาะสม ดังนั้นการตรวจคัดกรอง วินิจฉัย รวมไปถึงการรักษาด้วยยาที่มีประสิทธิภาพและความปลอดภัย จึงมีความสำคัญและอาจจะสามารถลดค่าใช้จ่ายทางการแพทย์ในการรักษาผู้ป่วยโรค HAE ได้ แต่อย่างไรก็ตาม ควรมีการศึกษาต้นทุนประสิทธิผลของยาทางเลือกหลักในการรักษาอาการกำเริบเฉียบพลันในประเทศไทยเพิ่มเติม