บทคัดย่อ
ความเป็นมา: การประเมินความคุ้มค่า (economic evaluations: EEs) ของการแพทย์แม่นยำ (precision medicine: PM) ในปัจจุบันมักเป็นไปตามแนวทางมาตรฐาน (Reference Case: RC) ของการประเมินความคุ้มค่า ซึ่งมิได้พิจารณาถึงแนวคิดของการแพทย์แม่นยำที่มีลักษณะเฉพาะ การศึกษาฉบับนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อพัฒนาแนวทางมาตรฐานการประเมินความคุ้มค่าสำหรับการแพทย์แม่นยำ เพื่อให้การประเมินความคุ้มค่าและการรายงานเกี่ยวกับการประเมินความคุ้มค่าของการแพทย์แม่นยำเป็นไปตามมาตรฐานเดียวกัน ระเบียบวิธีวิจัย: มีการจัดตั้งคณะทำงาน ซึ่งประกอบไปด้วยนักเศรษฐศาสตร์สาธารณสุขแกนหลักจำนวน 5 ราย ผู้เชี่ยวชาญด้านการแพทย์แม่นยำ จำนวน 22 ราย และเจ้าหน้าที่วิจัยจากประเทศสิงคโปร์ ประเทศไทย และประเทศออสเตรเลีย ที่ประเมินความคุ้มค่าของการแพทย์แม่นยำและการใช้การแพทย์แม่นยำทางคลินิกมาอย่างต่อเนื่อง การพัฒนาแนวทางมาตรฐานการประเมินความคุ้มค่ามีทั้งหมด 4 ระยะ ได้แก่ 1) การปรึกษาหารือกับผู้เชี่ยวชาญเพื่อกำหนดขอบเขตและโครงสร้างแนวทางมาตรฐานการประเมินความคุ้มค่า โดยแบ่งออกเป็น 9 ด้าน กล่าวคือ Population (ประชากร) Intervention (มาตรการ) Comparator (ตัวเปรียบเทียบ) Cost (ต้นทุน) Outcome (ผลลัพธ์ด้านสุขภาพ) Time (เวลา) Equity and ethics (ความเป็นธรรมและจริยธรรม) Adaptability (การปรับใช้ข้อมูล) Modelling (การสร้างแบบจำลอง) (ต่อไปเรียกว่า “กรอบแนวคิด PICCOTEAM” ในการศึกษาฉบับนี้) 2) การทบทวนงานวิจัยที่ครบทุกแง่มุมเกี่ยวกับแนวทางและความท้าทายในการประเมินความคุ้มค่าของการแพทย์แม่นยำ 3) การขอฉันทามติจากผู้เชี่ยวชาญและการร่างข้อเสนอแนะ 4) การประชุมเชิงปฏิบัติการเพื่อปรับแก้แนวทางมาตรฐานในการประเมินความคุ้มค่าตามความคิดเห็นของผู้มีส่วนได้ส่วนเสีย ในแง่ของความเหมาะสมและความเป็นไปได้ ผลลัพธ์: หลังจากการประชุมเชิงปฏิบัติการ ผู้เชี่ยวชาญมีฉันทามติจำแนกข้อเสนอแนะออกเป็นข้อเสนอแนะสำหรับการแพทย์แม่นยำด้านการคัดกรอง การวินิจฉัย เภสัชพันธุศาสตร์ การเข้าสู่ตลาด และการประเมินความคุ้มค่าในระยะพัฒนานวัตกรรมแนวทางมาตรฐาน PICCOTEAM ประกอบด้วยข้อเสนอแนะ 36 ข้อ ในการประเมินความคุ้มค่าแบบดั้งเดิมเพื่อประกอบการตัดสินใจให้เบิกจ่ายมาตรการการแพทย์แม่นยำ แนวทางมาตรฐานนี้ให้ความสำคัญกับการมีส่วนร่วมของผู้เชี่ยวชาญ กระบวนการศึกษาแบบวนซ้ำ (iterative study process) ผลลัพธ์เฉพาะโรค การวิเคราะห์ความไม่แน่นอนในการตัดสินใจ และการวิเคราะห์ความเป็นธรรม นอกจากนี้ ยังมีการให้ข้อเสนอแนะจำนวน 23 ข้อ สำหรับการประเมินความคุ้มค่าในระยะพัฒนานวัตกรรม เพื่อผลักดันการรับรู้เกี่ยวกับการแพทย์แม่นยำและคุณค่าที่นำเสนอ พร้อมกับบรรเทาปัญหาด้านความไม่แน่นอน ความเป็นธรรม และจริยธรรม สรุปผลการศึกษา: แนวทางมาตรฐาน PICCOTEAM กำหนดกระบวนการที่เป็นมาตรฐานในการดำเนินการและการรายงานการประเมินความคุ้มค่าของการแพทย์แม่นยำที่มีความหลากหลาย ข้อมูลนี้จะเป็นแนวทางให้กับหน่วยงานสาธารณสุข ผู้วิจัย แพทย์ บรรณาธิการ และผู้ทบทวนบทความวิชาการ (reviewer) ทั้งนี้ ควรให้มีการทดสอบนำร่องและการปรับปรุงข้อมูลอย่างต่อเนื่อง เพื่อให้แนวทางมาตรฐานนี้เหมาะสมและสามารถนำไปปฏิบัติได้จริง
บทคัดย่อ
Background: Current economic evaluations (EEs) of precision medicine (PM) often adhere to generic
reference cases (RC) which overlook PM’s unique healthcare paradigms. This study aimed to develop a
PM specific RC to standardize the conduct and reporting of EEs of PM.
Methods: A working group of 5 core health economists, 22 PM experts, and research staff from Singapore,
Thailand, and Australia who were actively engaged in EE and clinical implementation of PM was
constituted. The development of RC comprised of four stages: 1) expert consultations shaping the RC’s
scope and structure into nine domains: Population, Intervention, Comparator, Cost, Outcome, Time,
Equity and ethics, Adaptability, Modelling (hereby referred as “PICCOTEAM framework); 2) a comprehensive
literature review on current approaches and challenges in PM EEs; 3) obtaining expert consensus and
drafting recommendations; 4) a workshop for refining the RC based on stakeholder feedback on relevance
and feasibility.
Results: Following an in-person experts workshop, a consensus was reached to tailor PM recommendations
for screening, diagnosis, pharmacogenomics, market access, and early EEs. The PICCOTEAM RC offers 36
recommendations for conventional EEs to guide PM reimbursement. The RC emphasizes expert
engagement, iterative study processes, disease-specific outcomes, decision uncertainty analyses, and
equity analysis. Additionally, 23 recommendations are provided for early-stage evaluation to enhance
PM’s positioning and value proposition, mitigating uncertainty, equity, and ethical issues.
Conclusions: The PICCOTEAM RC offers a standardised process to conduct and report diverse PM EEs. This
will serve as guidance for health departments, researchers, clinicians, editors, and reviewers. Pilot testing
and continuous updates are recommended for the ongoing relevance and applicability of this RC.
