บทคัดย่อ
บทนำ: ผู้ป่วยโรคพาร์กินสันระยะรุนแรง (Advanced Parkinson’s disease, PD) ส่วนใหญ่จะมีปัญหาเรื่องภาวะแทรกซ้อนของอาการด้านการเคลื่อนไหว (Motor complications) ได้แก่ อาการหยุกหยิก (Dyskinesia) และการตอบสนองต่อยาไม่สม่ำเสมอ (On-off fluctuations or off state) ส่งผลต่อคุณภาพชีวิตและต้นทุนการรักษาที่สูงขึ้น เนื่องจากต้องมีผู้ดูแลตลอดเวลา ปัจจุบันแนวทางการรักษาโรค Advanced PD ด้วยการให้ยากลุ่ม Dopamine agonist หรือ Monoamine oxidase B (MAO-B) inhibitors หรือ Catechol-O-methyl transferase (COMT) inhibitors ร่วมกับ Levodopa ชนิดรับประทาน มีประสิทธิผลในการช่วยลดภาวะ offstate หรือช่วงที่ไม่ตอบสนองต่อยาและทุพพลภาพได้ ยากลุ่มดังกล่าวจึงเป็นทางเลือกในการรักษาผู้ป่วย Advanced PD อย่างไรก็ตามยาดังกล่าวยังมีราคาแพง นอกจากนี้ยังไม่มีการศึกษาความคุ้มค่าทางเศรษฐศาสตร์ของยาที่ใช้รักษาโรค Advanced PD ในประเทศไทย จึงมีความจำเป็นที่จะต้องศึกษาความคุ้มค่าของยาที่ใช้รักษาโรค Advanced PD ผลการศึกษาครั้งนี้จะนำไปใช้เป็นข้อมูลและข้อเสนอแนะต่อการพิจารณาคัดเลือกรายการยา เพื่อบรรจุไว้ในบัญชียาหลักแห่งชาติ วัตถุประสงค์: เพื่อประเมินต้นทุนอรรถประโยชน์ของการใช้ยา Continuous subcutaneous apomorphine infusion (Apomorphine) + Levodopa tablet (tab.) และ Rasagiline tab. + Levodopa tab. เปรียบเทียบกับการใช้ยา Entacapone tab. + Levodopa tab. และผลกระทบด้านงบประมาณของการรักษาผู้ป่วย Advanced PD ในระยะเวลา 5 ปี วิธีการศึกษา: วิเคราะห์ต้นทุนอรรถประโยชน์โดยใช้แบบจำลองทางเศรษฐศาสตร์ (Markov model) ในการวิเคราะห์ต้นทุนรวมและผลลัพธ์ทางสุขภาพตลอดอายุขัยของผู้ป่วยในมุมมองทางสังคมและมุมมองของรัฐบาล ต้นทุนที่ศึกษาเป็นต้นทุนทางตรงที่เกี่ยวกับการแพทย์และไม่เกี่ยวกับการแพทย์ ผลลัพธ์ทางสุขภาพคือปีชีวิตและปีสุขภาวะ ผลการศึกษานำเสนอในรูปของอัตราส่วนต้นทุนประสิทธิผลส่วนเพิ่ม (Incremental cost-effectiveness ratio, ICER) ทั้งต้นทุนและผลลัพธ์ถูกปรับลดโดยใช้อัตราลดร้อยละ 3 นอกจากนี้ได้ทำการประเมินความไม่แน่นอนของตัวแปรที่ใช้ในแบบจำลอง โดยวิธีการวิเคราะห์ความไวแบบทางเดียว (one-way sensitivity analysis) และแบบอาศัยความน่าจะเป็น (probabilistic sensitivity analysis) ผลการศึกษา: ในมุมมองทางสังคม การรักษาด้วย Apomorphine + Levodopa สามารถลดภาวะ off-time หรือช่วงที่ไม่ตอบสนองต่อยาและชะลอการเกิดทุพพลภาพได้ ทำให้เพิ่มปีชีวิตและปีสุขภาวะ เมื่อเทียบกับยา Entacapone + Levodopa ผู้ป่วยกลุ่มที่ได้รับ Apomorphine + Levodopa ไปตลอด จนกระทั่งผู้ป่วยเสียชีวิต มีค่า ICER เท่ากับ 3,532,143 บาทต่อปีสุขภาวะ หากคิดอัตราการหยุดยา (Drop out) ที่ร้อยละ 55 กลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาไปตลอดจนผู้ป่วยเสียชีวิตจะมีต้นทุนในการรักษาสูงสุดและมีปีชีวิตและปีสุขภาวะที่สูงกว่าการรักษาในระยะเวลา 5 ปี โดยมีค่า ICER เท่ากับ 3,426,000 และ 2,997,588 บาทต่อปีสุขภาวะ ตามลำดับ และหากรักษาในระยะเวลา 4, 3, 2 และ 1 ปี จะมีค่า ICER เท่ากับ 2,952,609, 2,944,111, 3,280,817 และ 4,966,960 บาทต่อปีสุขภาวะ ตามลำดับ นอกจากนี้ การรักษาด้วย Rasagiline + Levodopa สามารถลดภาวะ off-time ได้ แต่ปีชีวิตและปีสุขภาวะไม่แตกต่างจากยา Entacapone + Levodopa มากนัก แต่มีต้นทุนที่สูงกว่า โดยมีค่า ICER เท่ากับ 1,551,447 บาทต่อปีสุขภาวะ ผลกระทบด้านงบประมาณ ณ ราคาปัจจุบัน ผู้ป่วยที่ต้องใช้ยา Apomorphine มีจำนวนผู้ป่วยสะสมในปัจจุบันเท่ากับ 18 คน และจำนวนผู้ป่วยใหม่ในแต่ละปีเท่ากับ 10 คน ทำให้เกิดผลกระทบด้านงบประมาณเพิ่มขึ้นเฉลี่ยปีละ 6.9 ล้านบาทต่อปี นอกจากนี้การใช้ยา Rasagiline มีจำนวนผู้ป่วยสะสมในปัจจุบันเท่ากับ 25,322 คน และจำนวนผู้ป่วยใหม่ในแต่ละปีเท่ากับ 595 คน ทำให้มีผลกระทบด้านงบประมาณเพิ่มขึ้นเฉลี่ยปีละ 138 ล้านบาทต่อปี ข้อเสนอแนะเชิงนโยบาย: หากพิจารณาโดยใช้ระดับความเต็มใจจ่ายต่อปีสุขภาวะที่เพิ่มขึ้นเท่ากับ 160,000 บาทต่อปีสุขภาวะ การรักษาด้วยยา Apomorphine + Levodopa และ Rasagiline + Levodopa ยังไม่มีความคุ้มค่าทางเศรษฐศาสตร์ เมื่อเปรียบเทียบกับ Entacapone + Levodopa ณ ราคายาใช้ในการศึกษานี้ อย่างไรก็ตาม หากจะบรรจุยาในบัญชียาหลักแห่งชาติ ควรเจรจาต่อรองราคายา ให้ลดลงมาร้อยละ 90 สำหรับยา Apomorphine และร้อยละ 25 สำหรับยา Rasagiline ผลกระทบด้านงบประมาณของยาที่ใช้ในการศึกษานี้ ในผู้ป่วยที่ต้องใช้ยา Apomorphine มีจำนวนผู้ป่วยสะสมในปัจจุบันเท่ากับ 18 คน และคาดการณ์จำนวนผู้ป่วยใหม่ในแต่ละปีเท่ากับ 10 คน ทำให้เกิดผลกระทบด้านงบประมาณเพิ่มขึ้นเฉลี่ยปีละ 6.9 ล้านบาทต่อปี นอกจากนี้การใช้ยา Rasagiline มีจำนวนผู้ป่วยสะสมในปัจจุบันเท่ากับ 25,322 คน และคาดการณ์จำนวนผู้ป่วยใหม่ในแต่ละปีเท่ากับ 595 คน ทำให้มีผลกระทบด้านงบประมาณเพิ่มขึ้นเฉลี่ยปีละ 138 ล้านบาทต่อปี
บทคัดย่อ
BACKGROUND: Patients with advanced Parkinson’s disease (PD) usually experience motor complications including dyskinesia and on-off fluctuations or off-state, defined as the amount of time spent with poor or absent motor function per waking hours, which substantially impact on the quality of life and cost of treatments. Current treatment guidelines included dopamine agonist or monoamine oxidase B (MAO-B) inhibitors or catechol-o-methyl transferase (COMT) inhibitors as adjunct treatment to Levodopa. The benefit of these treatments could affect to reduce the amount of time spent in off state and physical disabilities. Because of those treatments are still expensive and there was a limited cost-effectiveness study of anti-Parkinson drugs in advanced PD in Thailand, the cost–effective study is an important tool to inform policy decision making. Moreover, the results of this study will be used to support policy makers to determine whether the treatments should be included into the National list of essential medicines (NLEM). OBJECTIVES : The objectives of this analysis were to evaluate cost-utility of continuous subcutaneous apomorphine infusion (Apomorphine) + Levodopa tablet (tab.) and Rasagiline tab. + Levodopa tab. compared with Entacapone tab. + Levodopa tab in advanced PD patients and to estimate budget impact for providing drug treatment in next 5 years. METHODS: Markov model was used to estimate relevant costs and health outcomes using a lifetime horizon from societal and government perspectives. Direct medical and direct nonmedical costs were collected. Health outcomes were life years (LYs) and quality adjusted life years (QALYs). The results were presented as the incremental cost-effectiveness ratio (ICER) in Thai baht (THB) per LYs and QALYs. Costs and outcomes were discounted by 3% per year. Oneway and probabilistic sensitivity analyses were performed to investigate effects of model variable uncertainties on the results. RESULTS: Base on societal perspective, Apomorphine + Levodopa could reduce off-time and delay disability which resulted in increasing life years and quality of life compared with Entacapone tab. + Levodopa tab. The ICER value of lifetime treatment was 3,532,143 THB/QALY. In case that dropout rate was 55% and lifetime treatment was assumed, the ICER value was higher than that of providing 5-year treatment (3,426,000 and 2,997,588 THB/QALY, respectively). In those receiving treatment for 4, 3, 2 and 1 years, the ICER were 2,952,609, 2,944,111, 3,280,817 and 4,966,960 THB/QALY, respectively. Moreover, Rasagiline + Levodopa treatment could decrease off-time the same as Entacapone + Levodopa, whereas the cost of Rasagiline was higher than Entacapone (ICER value=1,551,447 THB/QALY). The additional budget required for providing Apomorphine for recent patients (18 cases) and new case (10 cases) was 6.9 million THB per year. Moreover, providing Rasagiline for recent patients (25,322 cases) and new case (595 cases) was 138 million THB per year. CONCLUSIONS: Based on the willingness to pay threshold 160,000 THB/QALY, Apomorphine + Levodopa and Rasagiline + Levodopa would not be cost-effective compared with Entacapone tab. in Advanced PD patients, in recent drug price. However, based on the cost-effective threshold, the price of Apomorphine and Rasagiline should be reduced by 90% and 25%, respectively.
