บทคัดย่อ
วัตถุประสงค์ เพื่อประเมินความคุ้มค่าทางเศรษฐศาสตร์และวิเคราะห์ผลกระทบด้านงบประมาณของยาต้านรูมาติกที่ปรับเปลี่ยนการดำเนินโรค (disease-modifying anti-rheumatic drugs; DMARDs) ในกลุ่มยาชีววัตถุ (biologic DMARDs; bDMARDs) และยาสังเคราะห์มุ่งเป้า (targeted synthetic DMARDs; tsDMARDs) ในการรักษาโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ชนิดที่มีภาวะการอักเสบมาก วิธีการศึกษา การศึกษานี้เป็นการประเมินต้นทุนอรรถประโยชน์โดยใช้แบบจำลองแบบมาร์คอฟ (Markov model) ในการวิเคราะห์อัตราส่วนต้นทุนประสิทธิผลส่วนเพิ่ม (incremental cost-effectiveness ratio: ICER) เปรียบเทียบระหว่างการให้ยาเดิมที่มีอยู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติและการให้ยากลุ่ม bDMARDs หรือ tsDMARDs ซึ่งรวมถึง biosimilar ของยาดังกล่าวที่มีการขึ้นทะเบียนในประเทศไทย ในการรักษาโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ชนิดที่มีภาวะการอักเสบมากที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาหรือมีข้อห้ามในการใช้ยาต้านรูมาติกที่ปรับเปลี่ยนการดำเนินโรคชนิดดั้งเดิม (conventional disease-modifying antirheumatic drugs; csDMARDs) และการวิเคราะห์ผลกระทบด้านงบประมาณหากมียากลุ่ม bDMARDs หรือ tsDMARDs ซึ่งรวมถึง biosimilar ของยาดังกล่าวในบัญชียาหลักแห่งชาติ โดยข้อมูลด้านประสิทธิผลของยาได้จากการวิเคราะห์อภิมานเครือข่ายจากการศึกษาแบบ randomised controlled trials (RCTs) ข้อมูลด้านโอกาสการเปลี่ยนแปลงสถานะสุขภาพได้จากการวิเคราะห์อัตรารอดชีพ (survival analysis) จากข้อมูลผู้ป่วย 84 ราย ในโรงพยาบาล 3 แห่ง ข้อมูลด้านต้นทุนการรักษาพยาบาลและข้อมูลด้านต้นทุนทางตรงที่ไม่เกี่ยวกับการแพทย์ได้จากรายการต้นทุนมาตรฐานเพื่อการประเมินเทคโนโลยีด้านสุขภาพ ข้อมูลค่ารักษาผลข้างเคียงรุนแรงได้จากการวิเคราะห์ข้อมูลผู้ป่วยในจากฐานข้อมูลสำนักงานหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ (สปสช.) และค่าอรรถประโยชน์ได้จากการศึกษาในประเทศไทย ผลการศึกษา การรักษาโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ชนิดที่มีภาวะการอักเสบมากโดยใช้ยากลุ่ม bDMARDs หรือ tsDMARDs ซึ่งรวมถึง biosimilar ของยาดังกล่าว เปรียบเทียบยาจำนวน 11 รายการ กับยาที่ใช้รักษาในปัจจุบันและมีในบัญชียาหลักแห่งชาติ พบว่า ต้นทุนตลอดชีพของการรักษาโดยยา bDMARDs หรือ tsDMARDs (รวมถึง biosimilar) มีค่าอยู่ระหว่าง 0.82-2.4 ล้านบาท โดยยา golimumab มีต้นทุนตลอดชีพสูงที่สุด (2.4 ล้านบาท) รองลงมาคือ ยา infliximab (1.9 ล้านบาท) และ etanercept (1.2 ล้านบาท) และยาในรายการอื่นๆ ได้แก่ tocilizumab, rituximab, tofacitinib, baricitinib, biosimilar infliximab (Remsima® และ Ixifi®), biosimilar adalimumab (Amgitiva®), biosimilar rituximab (Truxima®) มีค่าต้นทุนใกล้เคียงกันอยู่ระหว่าง 0.82-1.2 ล้านบาท และการรักษาโดยการใช้ยาปัจจุบันมีต้นทุนน้อยที่สุด (246,175 บาท) การวิเคราะห์ผลลัพธ์ทางสุขภาพพบว่า ปีสุขภาวะของการรักษาโดยยา bDMARDs หรือ tsDMARDs (รวมถึง biosimilar) มีค่าใกล้เคียงกัน (5.06-5.20 ปี) และปีสุขภาวะของการรักษาโดยยาที่ใช้ในปัจจุบันเท่ากับ 4.8 ปี เมื่อเปรียบเทียบอัตราส่วนต้นทุนประสิทธิผลส่วนเพิ่มกับเกณฑ์พิจารณาความคุ้มค่าที่ 160,000 บาทต่อปีสุขภาวะ พบว่า ไม่มียา bDMARDs หรือ tsDMARDs (รวมถึง biosimilar) รายการใดที่มีความคุ้มค่าทั้งในมุมมองทางสังคม โดยมีค่า ICER อยู่ระหว่าง 1.6-5.4 ล้านบาทต่อปีสุขภาวะ ทั้งนี้ เมื่อวิเคราะห์ราคายาที่ทำให้เกิดความคุ้มค่าพบว่า จำเป็นต้องลดราคายาจากที่เสนอประมาณร้อยละ 70-89 โดยราคายาแต่ละตัวอยู่ในระหว่าง 57-4,847 บาทต่อขนาดบรรจุ โดยคำนวณผลกระทบด้านงบประมาณของภาครัฐจากราคายาที่ปรับลดแล้ว พบว่า ภาครัฐต้องเตรียมงบประมาณทั้งสิ้น 70-130 ล้านบาทต่อปี และ 330-635 ล้านบาทใน 5 ปี หากมียา bDMARDs หรือ tsDMARDs (รวมถึง biosimilar) ตัวใดตัวหนึ่งในบัญชียาหลักแห่งชาติ สรุปผลการศึกษา การรักษาโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ชนิดที่มีภาวะการอักเสบมากโดยใช้ยากลุ่ม bDMARDs หรือ tsDMARDs ซึ่งรวมถึง biosimilar ของยาดังกล่าวสามารถเพิ่มโอกาสภาวะโรคสงบของผู้ป่วยโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ได้ดีกว่ายาที่ใช้รักษาในปัจจุบัน แต่ยากลุ่มดังกล่าวมีต้นทุนการรักษาตลอดชีวิตสูง เพิ่มปีสุขภาวะเล็กน้อยเมื่อเปรียบเทียบกับยาที่ใช้รักษาในปัจจุบัน จึงยังไม่มีความคุ้มค่าในบริบทของประเทศไทย ซึ่งยากลุ่มนี้จะมีความคุ้มค่าหากลดราคายาลง ดังนั้น คณะอนุกรรมการพัฒนาบัญชียาหลักแห่งชาติควรพิจารณาบรรจุยา bDMARDs and tsDMARDs (รวมถึง biosimilar ของยาดังกล่าว) ตัวใดตัวหนึ่งเข้าสู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติ หลังจากต่อรองราคายาที่กองทุนสามารถจ่ายได้และเกิดความยั่งยืน เพื่อเพิ่มทางเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิผลทางคลินิก หากผู้ป่วยไม่ตอบสนองต่อยาที่ใช้รักษาในปัจจุบันหรือผู้ป่วยเกิดผลข้างเคียงรุนแรงจากการรักษาในปัจจุบัน เพื่อให้มีผลกระทบด้านงบประมาณที่ไม่สูงมากและภาครัฐสามารถจ่ายได้
