บทคัดย่อ
การศึกษานี้เป็นการศึกษาย้อนหลัง (retrospective study) โดยใช้ข้อมูลจากสถานการณ์จริงเพื่อวิเคราะห์รูปแบบการรักษาเปรียบเทียบกับแนวทางกำกับการใช้ยาบัญชี จ(2) ตลอดจนประสิทธิผลของการรักษาผู้ป่วยเปรียบเทียบกับประสิทธิศักย์ที่ได้มาจากการศึกษาเชิงทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม โดยคัดเลือกรายการยาบัญชี จ(2) เป็นกรณีศึกษา คือยา trastuzumab ที่มีข้อบ่งใช้ในผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะเริ่มต้น (ICD-10 C50) โดยใช้ข้อมูลจากฐานข้อมูลระบบสารสนเทศการเบิกจ่ายชดเชยยาบัญชี จ(2) ในปีงบประมาณ 2558-2561 และเว้นช่วงระยะเวลาสำหรับติดตาม (follow-up time) เฉพาะผู้ป่วยที่ได้รับยา trastuzumab ครั้งแรกก่อนปีงบประมาณ 2561 และวิเคราะห์ข้อมูลด้วยสถิติเชิงพรรณนาและสถิติ nonparametric ด้วยวิธี Kaplan-Meier estimates ผลการศึกษาพบว่า ผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะเริ่มต้นที่เข้าสู่การวิเคราะห์มีจำนวนทั้งสิ้น 2,492 ราย ส่วนใหญ่อยู่ในช่วงอายุ 50-59 ปี (ร้อยละ 37) มีมัธยฐานระยะเวลาในการติดตามการรักษา 34.98 เดือน (พิสัยควอไทล์ 16.75 เดือน) โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับยา trastuzumab ตรงตามแนวทางกำกับการใช้ยาบัญชี จ(2) คือ ได้รับยาไม่เกิน 18 ครั้ง จำนวน 1,996 ราย (ร้อยละ 80) และมีระยะเวลาในการได้รับยาไม่เกิน 14 เดือน จำนวน 2,217 (ร้อยละ 89) เมื่อวิเคราะกลุ่มย่อยของผู้ป่วยที่ได้รับยาไม่เกิน 14 เดือน พบผู้ป่วยที่ได้รับยาเป็นระยะเวลาน้อยกว่า 12 เดือน จำนวน 942 ราย (ร้อยละ 38) วิเคราะห์ประสิทธิผลโดยการวิเคราะห์การรอดชีพในผู้ป่วยที่ได้รับยา trastuzumab ทั้งหมดพบว่าผู้ป่วยทั้งหมดมีอัตราการรอดชีพที่ 4 ปี เป็นร้อยละ 79.74 (95% CI: 77.69–81.62) ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาไม่เกิน 18 รอบการรักษามีอัตราการรอดชีพที่ 4 ปี เป็นร้อยละ 78.74 (95% CI: 76.36–80.90) และกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาเป็นระยะเวลาเท่ากับ 12-14 เดือนมีอัตราการรอดชีพที่ 4 ปี เป็นร้อยละ 85.07 (95% CI: 82.24–87.48) เมื่อเปรียบเทียบอัตราการรอดชีพที่ได้จากการวิเคราะห์ในครั้งนี้ พบว่า มีอัตราการรอดชีพที่ต่ำกว่าอัตราการรอดชีพจากการศึกษาอื่นที่มาจากการศึกษาเชิงทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม การวิเคราะห์ข้อมูลจากสถานการณ์จริงในการศึกษานี้มีข้อยุติ คือ ผู้ป่วยส่วนใหญ่มีการใช้ยาเป็นไปตามแนวทางกำกับการใช้ยาบัญชี จ(2) แต่ยังมีผู้ป่วยบางส่วนที่ใช้ยาไม่ตรงตามแนวทางกำกับฯ ซึ่งอาจส่งผลให้ประสิทธิผลของการรักษาในรูปของอัตรารอดชีพของผู้ป่วยกลุ่มนี้ต่ำกว่าประสิทธิศักย์ที่มาจากการศึกษาแบบ RCT ซึ่งการศึกษานี้ไม่สามารถอธิบายสาเหตุที่ผู้ป่วยไม่สามารถใช้ยาตามแนวทางกำกับฯ ได้ เนื่องจากขาดข้อมูลสำคัญในการวิเคราะห์ ได้แก่ การประเมินการตอบสนองหรือการกลับเป็นซ้ำ การเกิดอาการข้างเคียงจากการใช้ยา
บทคัดย่อ
This study is a retrospective study using real-world data to compare treatment patterns with the guidelines for drug administration of the National List of Essential Medicine (NLEM) category E(2), and to compare effectiveness with the efficacy of clinical studies. This study focused on the treatment pattern and effectiveness of trastuzumab for early breast cancer (ICD-10 C50). Data were retrieved from the reimbursement database of the NLEM category E(2) during fiscal year 2015-2018. Time to follow-up was truncated at the end of fiscal year 2018. The data were analyzed by using descriptive statistics and non-parametric with Kaplan-Meier method. As a result, there were a total of 2,492 early-stage breast cancer patients, mostly between the ages of 50-59 years (37%), with a median follow-up of 34.98 months (interquartile range 16.75 months). The majority of patients received trastuzumab in accordance with the NLEM category E(2) guideline, 1,996 cases (80%) received drug less than 18 treatment cycles and 2,217 cases (89%) received drug less than 14 months. Subgroup analysis of the less than 14 months found 942 patients (38%) received the drug less than 12 months. Analyses of real-world effectiveness by using survival analysis in all trastuzumab patients found a 4-year survival rate of 80.02% (95% CI: 77.69-81.62); 78.74 % (95% CI: 76.36-80.90) for less than 18 treatment cycles, and 85.07 % (95% CI: 82.24-87.48) for the 12-14 months. These rates were lower than the efficacy reported from randomized controlled trials. Therefore, the present study of real-life data analysis concludes that most of patients received the trastuzumab in line with the NLEM E(2) guideline. Non-adherence may result in reducing the effectiveness of treatment lower than the efficacy from the RCT. However, this study did not explain the reason of non-adherence due to lack of important data, such as responses to treatment, recurrence and occurrence of side effects from drug use.
